治疗阿尔茨海默病的新药——GV

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>。>。治疗老年痴呆症的新药，第9期和第1期，正式上市价格为每箱895元。

最近，国家药品监督管理局有条件地批准了甘露钠胶囊(商品名“9期和1期”)的注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病和改善患者的认知功能。该药物是以海洋褐藻提取物为原料制备的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发的创新药物，具有自主知识产权，并得到国家重大新药研发科技项目的支持。阿尔茨海默病的发病机制非常复杂，病程长，治疗困难。这种药物的上市将为患者提供新的药物选择。国家食品药品监督管理局要求申请人在上市后继续进行药理机制及长期安全性和有效性的研究，改进低聚糖的分析方法，并按时提交相关的试验数据。

11月3日，中国科学院和上海市政府召开新闻发布会，披露了该药的研发过程和上市进展等关键信息。他们当场回答了关于何时购买这种药物以及为什么要清洗肠道进行脑部治疗的问题。

这种源于中国、国际上首个针对脑肠轴的阿尔茨海默病新药用于轻中度阿尔茨海默病，改善患者的认知功能，并将为大多数阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

据了解，新药将于11月7日正式投产，所有药品将于12月29日前进入销售渠道。

目前国内治疗阿尔茨海默病的药物成本约为1500元/月，新药价格将略高于现有药物，但远低于世界上大多数抗体药物的价格。目前，药物的官方定价正由专业组织评估，预计将进入国家健康保险。

上市的“有条件”批准

在国家药品监督管理局的网站上，“有条件”一词被附在“第九阶段和第一阶段”将被批准上市的消息之后。根据说明，国家食品药品监督管理局要求申请人在上市后继续进行药理机制及长期安全性和有效性的研究，改进低聚糖的分析方法，并按时提交相关的试验数据。

对此，中国科学院上海医学研究所研究员耿美玉解释说:“有条件的批准是因为在新药申请材料中，没有提交关于大鼠长期致癌性试验的官方报告，但试验已经完成，统计结果也已经完成，表明该药物与致癌性无关。”根据她的介绍，按照惯例，一种药物只有在所有信息都被正式报告后，才能提交并颁发新药证书。然而，国家食品药品监督管理局考虑到阿尔茨海默病患者的实际需求，特别是基于已经完成的大鼠致癌试验的结果，允许首先列出“阶段9-1”，并要求研发团队在3个月内补充信息。

从肠道治疗脑部疾病

特别值得注意的是，“9-1期”是世界上首个针对脑肠轴的阿尔茨海默病新药，代表了一种全新的技术路线。

这种针对脑肠轴的独特作用机制为深入理解“9-1期”的临床疗效提供了重要的科学依据。据报道，阶段9-1可通过重塑肠道菌群平衡、抑制肠道菌群特异性代谢物的异常增加、减少外周和中枢炎症、减少β淀粉样蛋白沉积和τ蛋白过度磷酸化来改善认知功能障碍。

近年来，人们对胃肠菌群的认识逐渐加深。大量研究表明，胃肠道菌群与代谢性疾病(肥胖、糖尿病、非酒精性脂肪肝等)密切相关。)、脑血管疾病、神经精神疾病、肿瘤等。目前的研究已经证实，肠道菌群失调与自闭症、抑郁症、帕金森病、阿尔茨海默病等疾病密切相关。

“有关于老年痴呆症和肠道菌群的报道，但不多。肠道和神经系统疾病的研究是一个新兴领域，尚未占据主流，但受到越来越多的关注。绿谷制药生物学系高级主任苏曼如是说:“在阿尔茨海默病转基因小鼠中，我们监测了其发病全过程中肠道菌群的变化，并通过抗生素治疗、移植好菌群、坏菌群等研究方法去除肠道菌群，证明菌群失调可诱发阿尔茨海默病相关神经炎症，导致认知功能下降。进一步的深入研究发现，这种作用是通过菌群的特定代谢物进入血液，影响外周免疫细胞，然后侵入大脑，从而证实肠道菌群失调是阿尔茨海默病的重要发病机制她说，该小组通过老鼠实验发现了关键的因果证据，并得到了真实测试数据的支持，将来还会在病人身上进一步证实。

三期临床研究人员对结果“非常满意”

“九期一期”的三期临床试验持续了4年。上海交通大学医学院附属心理健康中心的首席研究员兼教授肖世福说，第三阶段临床试验有几个主要特点。

“这是世界上首个持续时间长达9个月的安慰剂对照研究。”小师傅说。根据以往二期试验的经验，三期试验诊断标准更加严格，入院更加严格，患者招募更加困难，入院筛查失败率基本达到50%。

“主要疗效指标与检查相同。认知功能量表(ADAS-Cog)得分的总体改善为2.54分。如果病情更严重，改善近5分，这更明显。与6个月安慰剂研究的代表性药物多奈哌齐相比，世界上已进行了34项双盲随机对照研究。观察半年，得分提高了2.01分。相比之下，“第9-1阶段”可以在9个月内提高2.54个百分点。就我个人而言，我认为它取得了非常令人满意的疗效。”小师傅说。

据悉，绿谷制药正在积极推进国际三期多中心研究。

12月底前提供

病人什么时候可以购买？对此，绿谷制药有限公司董事长卢松涛表示，“在12月底之前”，有需要的患者可以到大药房购买医生开具的处方。

为了满足更多患者的需求，上海已经拨出40亩土地用于张江科学城绿谷制药的生产和建设。我们力争在今年内开工建设，并计划在3年内完成。那时，工厂每年能满足200万病人的药物需求。

据他介绍，该工厂是完全按照美国GMP标准设计的，当它完成后，也许在美国上市的“9-1期”新药的申请将会被成功批准。这种药将来会从张江出口到世界各地。