本篇文章1391字,读完约3分钟

在嘉定,有这样一个神奇的“生命银行”,它储存着数以万计的脐带血造血干细胞,可以挽救血液病患者宝贵的生命。这个“生命银行”是中国干细胞集团上海总部大楼。

今天早上,一个脐带血造血干细胞长途跋涉来到嘉定,给8个月大的冉宝(化名)带来了新的希望。经过复旦大学附属儿科医院和中国干细胞集团的共同努力,冉宝成功完成了脐带血造血干细胞移植。

这是中国干细胞集团完成的世界上第4000例罕见疾病儿童移植治疗,干细胞匹配率达到9/10。

去年七月,冉宝出生了,这让父母很开心。但命运开了个玩笑:冉宝两个月大的时候就开始无缘无故地咳嗽,四个月大的时候,高烧、腋窝淋巴结肿大、肺部感染等症状接踵而至。她的父母带她去了湖南和重庆的很多医院,但是没有找到具体的原因。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

冉宝

看着一个小生命遭受疾病的折磨,但却无能为力,父母们感到心碎和焦虑。经过一番波折,他们找到了复旦大学附属儿科医院副院长、血液科主任翟晓文。翟晓文立即咨询了血液和免疫部门,冉宝最终被诊断为“严重的联合免疫缺陷(scid)”。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

据专家介绍,“scid”是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病,其特征是严重损害患者的免疫反应,大多数儿童在出生后1至2个月内发展。由于体液免疫和细胞免疫的综合缺陷,儿童易受各种病原微生物的影响。临床上常见反复肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻和败血症。目前,通过植入造血干细胞重建正常免疫功能是治疗该病的首选方法。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

冉宝住院后,钱晓文和翟晓文制定了脐带血造血干细胞移植的治疗方案。随即,匹配申请被发给中国干细胞集团。今年2月,好消息来了:中国干细胞集团给冉宝分配了一个与hla 9/10匹配的脐带血造血干细胞。

今天早上,来自中国干细胞集团的这种珍贵的脐带血造血干细胞被工作人员仔细确认并复苏,然后慢慢注入冉宝。整个输入过程大约需要10分钟。钱晓文介绍,干细胞移植后一个月,如果儿童血常规恢复正常,嵌合状态通过,就意味着移植完全成功。目前,这种干细胞的配型率为9/10,移植成功的概率应该很高。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

据报道,2014年在儿科医院进行了脐带血干细胞移植,至今已有150余例。“造血干细胞移植风险很大。患者必须接受化学药物的化疗,移除干细胞,并经历许多障碍,如感染和排斥。一般来说,其他常规治疗都是无效的,而且患者患有与血液骨髓干细胞有关的疾病,而造血干细胞移植的效果最好。”以遗传缺陷引起的ibd为例,造血干细胞移植可以说是唯一的选择,其他治疗只能暂时控制感染;干细胞移植治疗严重免疫缺陷疾病的总存活率可达80%。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

最后,专家强调,造血干细胞移植治疗严重免疫缺陷病的特点是发现得越早,接触的病原菌越少,移植成功率越高。许多器官感染都发生在儿童身上,他们在临床上被耽误了一两年,治疗效果大大降低。至于费用,冉宝的整个移植费用约为30万元。目前,儿科医院也有一个罕见疾病基金会来帮助有需要的家庭。“不久,一些医疗机构的造血干细胞治疗也将纳入医疗保险,这将进一步减轻患者的负担,使技术造福人民。”

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

脐带血造血干细胞移植已成为世界上治疗血液疾病和免疫系统疾病最有效的方法之一。与骨髓移植和外周血造血干细胞移植相比,脐带血具有来源丰富、获取方便、资源纯、移植物抗宿主反应轻、治疗成本低等优点。今天,在上海嘉定,中国干细胞集团完成了世界上第4000次移植;因此,该集团成为世界上第一家完成4000例脐带血造血干细胞移植的专业机构。

嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

来源:上海热线新闻网

标题:嘉定8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

地址:http://www.shcafe.org/shzxxw/95016.html